Je viens de voir que BridgeBio a présenté des données solides de leur essai FORTIFY lors de la conférence MDA en mars dernier. Ils travaillent sur le BBP-418 pour ce trouble musculaire rare (LGMD2I/R9) et les résultats intermédiaires ont apparemment montré une réelle efficacité. C'est assez intéressant car il n'y a pratiquement rien pour les patients atteints de cette condition en ce moment.

L'étude FORTIFY a été présentée par des chercheurs d'Iowa et de Yale, ce qui ajoute de la crédibilité. Ils ont même des posters sur la charge de la maladie, les schémas de traitement, et tout le parcours translationnel du laboratoire aux essais cliniques. Ce niveau de détail suggère qu'ils sont sérieux à ce sujet.

Côté action, le titre BBIO se négociait autour de 66 dollars lorsqu'ils ont présenté, en hausse de quelques pourcents ce jour-là. Honnêtement, la biotech des maladies rares est toujours un pari, mais si ces données FORTIFY tiennent jusqu'à la phase 3, cela pourrait valoir la peine d'être surveillé. Le fait qu'ils aient des collaborateurs académiques pour présenter aux côtés des données de l'entreprise est aussi un bon signe.

Quelqu’un d’autre suit des actions de maladies rares comme celle-ci ?