拜玛林制药价格

BioMarin制药公司开发并商业化用于治疗患有严重且危及生命的罕见疾病和医疗状况人群的疗法。其商业产品包括Vimizim，这是一种酶替代疗法，用于治疗粘多糖贮积症（MPS）IV型A——一种溶酶体贮积性疾病；Naglazyme，一种重组形式的N-乙酰半乳糖胺4-硫酸酶，用于MPS VI患者；以及Kuvan，一种拥有专有技术的6R-BH4合成口服制剂，用于治疗苯丙酮尿症（PKU），这是一种遗传性代谢疾病。该公司的商业产品还包括Palynziq，一种PEG化的重组苯丙氨酸氨基溶酶（PAL），通过皮下注射给药以降低血液中Phe浓度；Brineura，一种重组人三肽基肽酶1，用于治疗类脂褐质沉积症2型（ceroid lipofuscinosis type 2），即Batten病的一种类型；Voxzogo，每日一次注射用的c型利钠肽类似物，用于治疗软骨发育不全（achondroplasia）；以及Aldurazyme，一种纯化蛋白，其设计与天然存在的人类酶α-L-艾杜糖苷酸酶（alpha-L-iduronidase）的形式相同。此外，公司还开发valoctocogene roxaparvovec，这是一种腺相关病毒载体，目前正在进行用于治疗重度A型血友病患者的III期临床试验；BMN 307，这是一种AAV5介导的基因疗法，正在进行I/2期临床试验，以使PKU患者的血液Phe浓度水平正常化；以及BMN 255，正在进行I/2期临床试验，用于治疗原发性高草酸尿症。公司服务对象包括专科药房、医院以及美国以外的政府机构，同时也在美国、欧洲、拉丁美洲及国际范围内与经销商和医药批发商合作。BioMarin制药公司已与Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.以及Asubio Pharma Co., Ltd.签订许可与合作协议。公司成立于1996年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔。